“Tế Bào Tự Do” CRISPR Công Nghệ Đầu Tiên Được Cá Nhân Hóa Điều Trị Ung Thư.

CRISPR-Cas9

Một công nghệ gần đây có thể giúp tiêu diệt siêu vi khuẩn, làm chậm sự phát triển của bệnh ung thư và có khả năng làm kết thúc nạn đói trên thế giới( các nhà nghiên cứu đã chỉnh sửa gen trên cây trồng – tạo ra năng suất lớn). Và nó không phải là ma thuật. Đó là khoa học – cụ thể là CRISPR-Cas9, công cụ chỉnh sửa gen đáng chú ý.

Hiện nay, một nhóm thuộc Viện Edene Gene đã phát triển một công cụ CRISPR mới cho phép các nhà nghiên cứu xem CRISPR làm việc của nó và mang lại cho họ nhiều quyền kiểm soát hơn trong quá trình chỉnh sửa. Họ đã công bố nghiên cứu của mình ngày hôm nay trên tạp chí CRISPR.

Cas9 là một protein hoạt động như “cái kéo” trong một công cụ chỉnh sửa gọi là hệ thống CRISPR-Cas9. Cas9 hoạt động tốt trong một tế bào, nhưng nó không hiệu quả lắm khi lấy DNA ra khỏi tế bào. Đó là một rắc rối khi các nhà nghiên cứu cố gắng sử dụng công cụ cho các ứng dụng mới.

“Khi làm việc với CRISPR bên trong một tế bào, tức là đang làm việc trong một hộp đen, nơi bạn không thể thực sự quan sát các bánh răng của máy móc đang làm những điều tuyệt vời này,” Eric Kmiec, trưởng nhóm nghiên cứu và giám đốc Viện chỉnh sửa gen, cho biết trong một thông cáo báo chí. “Bạn có thể xem kết quả, chỉnh sửa các gen, nhưng không nhất thiết là cách bạn đến đó, điều quan trọng là đảm bảo rằng CRISPR có thể được sử dụng một cách an toàn để điều trị bệnh nhân”.

Tìm hiểu về CRISPR 

CRISPR-Cpf1

Để tạo ra một công cụ CRISPR “tế bào tự do”, Kmiec và các cộng sự đã thay thế Cas9 bằng một protein khác: Cpf1, còn được gọi là Cas12a. Với CRISPR-Cpf1, họ phát hiện ra rằng nó có thể loại bỏ một phân tử DNA gọi là plasmid từ một tế bào và chỉnh sửa nó trong ống nghiệm.

Các nhà nghiên cứu cho biết đây là công cụ CRISPR đầu tiên có thể làm được điều này, và nó có thể là một cải tiến so với CRISPR-Cas9 ở vài khía cạnh.

Thứ nhất: nó cho phép các nhà nghiên cứu quan sát CRISPR đang thực sự làm gì. Như Kmiec đã đề cập, điều này rất quan trọng để các nhà khoa học có thể đảm bảo việc điều trị sẽ an toàn cho bệnh nhân.

Thứ hai, đó là cách nhanh hơn để tiến hành các xét nghiệm chẩn đoán. Các đột biến gây ung thư không giống nhau ở mọi bệnh nhân. Theo Kmiec, một bác sĩ có thể sử dụng CRISPR-Cpf1 để xác định đột biến gây bệnh ở bệnh nhân nhanh hơn so với CRISPR-Cas9. Điều này có thể giúp bác sĩ xác định lựa chọn điều trị tốt nhất cho bệnh nhân của họ.

Thứ ba, các vết cắt cụ thể được thực hiện bởi Cpf1 có thể hữu ích hơn những gì được thực hiện bởi Cas9. Khi Cas9 cắt, nó để lại “đầu bằng-blunt end” trên gen. Không có vấn đề lớn nếu việc cắt là tất cả mà một nhà nghiên cứu muốn làm, nhưng để lại “đầu bằng” như vậy không phải là điều tuyệt vời để gắn vào một đoạn mã di truyền mới. Mặt khác, Cpf1 để lại “đầu dính- sticky end” mà  nhà nghiên cứu có thể dễ dàng chèn DNA mới.

Viện chỉnh sửa gen đã tìm kiếm một đối tác thương mại để đưa công cụ CRISPR-Cpf1 trong sử dụng để chẩn đoán ung thư, vì vậy bạn có thể thấy nó tạo ra “ma thuật” trong phòng thí nghiệm trong tương lai gần.

Source: Futurism.

Facebook Comments

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *